本院鄭子豪老師實驗室發現:可降低亨氏舞蹈症致病基因表達,改善病理特徵作用化合物

2022-09-06

亨氏舞蹈症 (Huntington’s Disease) 為一種遺傳性神經退化疾病,由突變 HTT 基因 (mutant HTT gene) 表達帶有異常擴增 CAG 三核苷酸序列 (CAG repeat expansion) 的基因產物所造成。

生化暨分子生物研究所鄭子豪老師實驗室新發表的研究成果,與美國史丹福大學和國家衛生研究院合作進行小分子化合物高通量篩選,發現一小分子化合物可有效抑制 SUPT4H/SUPT5H (DSIF) 聚合體形成,並在多種細胞模式 (包含亨氏舞蹈症病人的神經細胞) 以及果蠅模式中進一步證實該化合物可降低致病基因表達,改善病理特徵的作用。

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